Achtergrond
SCCH is een zeldzame ziekte, waardoor artsen niet of nauwelijks patiënten met SCCH zien. Onderzoek naar de ziekte is ook lastig doordat er maar weinig patiënten zijn met SCCH. Er is dan zelfs nog nooit onderzoek gedaan naar de behandeling bij SCCH. Terwijl dat natuurlijk wel nodig is!
In Nederland, en de rest van de wereld, worden patiënten op veel verschillende manieren behandeld, of zelfs helemaal niet. In het LUMC worden SCCH-patiënten, zoals bij vele leden bekend is, al jaren met APD via een infuus behandeld. Dit lijkt succesvol, hoewel je dat eigenlijk niet goed kan zeggen, omdat er ook een zogenaamd placebo-effect kan meespelen. Dat houdt in dat het toedienen van een medicijn zonder werkzame stof ook vermindering van klachten kan geven. Het is met wetenschappelijk onderzoek aangetoond dat zo’n placebo-effect echt bestaat. Daarnaast kunnen de klachten natuurlijk ook spontaan verbeteren, waardoor je het idee hebt dat het door de toediening van APD komt, maar het eigenlijk door het verstrijken van de tijd komt.
Waarom een studie?
Het is belangrijk dat wordt vastgesteld wat een goede behandeling is. Het is niet alleen van belang om te weten wat wel werkt, maar ook wat niet werkt. Want de behandeling met APD via het infuus is natuurlijk erg belastend (denk aan de reistijd naar het ziekenhuis, het verblijf in het ziekenhuis, etc.) en het heeft ook nog bijwerkingen. Daarom willen we in het LUMC een wetenschappelijk onderzoek doen en daarbij kiezen we voor APD via het infuus. We hebben namelijk al jarenlang goede ervaringen met APD. Als je kijkt naar de manier waarop het werkt, is het ook logisch dat het voor de ziekte SCCH heel goed kan helpen.
Hoe ziet de studie eruit?
Om het effect echt te kunnen beoordelen wordt APD vergeleken met een placebomiddel. Dit middel is een niet-werkzame stof die er hetzelfde uitziet als de APD. De behandeling is niet zo anders dan zoals we die nu doen: drie dagen achter elkaar 30 mg APD via het infuus, of een placebo. De patiënt vult vervolgens vragenlijsten in. Hiermee kunnen we zien wat er gebeurt met de pijn, de beweeglijkheid van de schouder, werkbelemmering, etc. Ook zullen we kijken naar de ontstekings- en botwaardes in het bloed, en activiteit op de botscan. De resultaten zullen ons niet alleen vertellen of APD werkt of niet, maar er wordt ook gezocht naar ‘markers’ die we kunnen gebruiken om de verbetering te meten en het effect van de behandeling te kunnen voorspellen. Zo zouden we beter kunnen inschatten wie we wanneer moeten behandelen met APD.
Wie mogen er meedoen met de studie?
Alle patiënten met de diagnose SCCH en pijn die de afgelopen periode geen bisfosfonaten hebben gebruikt, kunnen meedoen aan de studie. Het onderzoek duurt een jaar, waarbij het een half jaar ‘dubbelblind gerandomiseerd’ is en daarna een half jaar ‘open label’. Met dubbelblind gerandomiseerd wordt bedoeld dat er geloot wordt tussen behandeling met APD en placebo, waarbij zowel patiënt als arts niet weten in welke groep de patiënten zitten. De open label-fase houdt in dat de patiënt in overleg met de arts kiest of de behandeling met APD wel of niet plaatsvindt. Tijdens de studie wordt er gevraagd om vragenlijsten in te vullen, en er zal ook bloedonderzoek worden gedaan en ieder half jaar een botscan. Het doel is om eind 2019 te starten.
Bovenstaande werd ook gepresenteerd tijdens de ledendag op 10 november door E.M. Winter, internistendocrinoloog bij het LUMC.